写于 2018-11-16 11:19:19| 永利老虎机在线娱乐| 永利老虎机在线玩

FDA批准药物治疗Duchenne肌营养不良症

(路透社) - 美国食品和药物管理局周四批准了一项由Marathon Pharmaceuticals制造的药物治疗Duchenne肌营养不良症(DMD),这是一种主要影响年轻男孩的毁灭性肌肉萎缩症

该药物Emflaza一般称为地夫可,属于一类称为皮质类固醇的抗炎药物,常用于治疗DMD和其他疾病

Emflaza是第一个获得FDA正式批准治疗DMD的类固醇

泼尼松是另一种类固醇,虽然没有获得FDA的正式批准,但经常为这种疾病开处方

Emflaza被认为比泼尼松的副作用更少

几十年来,Deflazacort已在美国境外销售

密切关注马拉松的重大问题将是如何为药物定价

Marathon没有发明deflazacort,因为没有经过批准的美国治疗,患者能够廉价地将其进口供个人使用多年

现在这将改变

由于FDA批准的产品可用,患者将不再被允许进口药物

总部位于伊利诺伊州诺斯布鲁克的马拉松公司表示,这种药物每年的定价为89,000美元,但该公司将为不在保险范围内的患者提供“强有力”的援助计划

Duchenne是一种罕见的遗传性疾病,影响约15,000名美国患者,导致进行性肌肉恶化,并在30岁前杀死大多数患者

去年,FDA药品部门负责人Janet Woodcock博士下令批准Sarepta生产的Duchenne药物Therapeutics Inc尽管受到该机构顶级科学家的反对,并且得到了外部顾问小组的负面推荐

FDA批准Emflaza用于所有5岁及以上的DMD患者

Sarepta的药物治疗DMD患者的一部分,占总数的13%

周四Sarepta的股票收盘上涨0.3%至29.34美元

Toni Clarke在华盛顿报道; Akankshita Mukhopadhyay在班加罗尔的补充报道;由Andrew Hay和Matthew Lewis编辑